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去年年底，浙江省頒布了《關于建立浙江省罕見病用藥保障機制的通知》，通知中明確了省醫保局按照“專家(jia)論證(zheng)、價格談判(pan)、動(dong)態調整(zheng)”的原則，根據省罕見病(bing)(bing)用(yong)藥(yao)專家(jia)委(wei)員會推薦的罕見病(bing)(bing)藥(yao)品(pin)，結合省經濟社會發(fa)展水平、罕見病(bing)(bing)用(yong)藥(yao)保障基(ji)金結余等(deng)情況，組織開展罕見病(bing)(bing)用(yong)藥(yao)談判。

保(bao)障對象為：首次(ci)確診時，已獲得(de)浙(zhe)江省(sheng)已獲得(de)浙(zhe)江省(sheng)戶(hu)籍(ji)滿5年的我省(sheng)基(ji)本醫療保(bao)險參保(bao)人員(yuan)(yuan)；年齡不(bu)滿5周歲，浙(zhe)江省(sheng)戶(hu)籍(ji)，其生父母一(yi)方獲得(de)我省(sheng)戶(hu)籍(ji)滿5年的我省(sheng)基(ji)本醫療保(bao)險參保(bao)人員(yuan)(yuan)。

在(zai)費用保(bao)障上(shang)，罕見(jian)病(bing)患(huan)者在(zai)指定(ding)治(zhi)療(liao)醫(yi)院就診時(shi)，支付個人自付部(bu)分(fen)，其他費用由(you)醫(yi)保(bao)經辦機構與指定(ding)治(zhi)療(liao)醫(yi)院直接結算。罕見(jian)病(bing)藥品(pin)不計(ji)入(ru)指定(ding)治(zhi)療(liao)醫(yi)院醫(yi)保(bao)總額預算管理和藥占(zhan)比考核范圍。

上(shang)述(shu)兩個(ge)談判藥(yao)品分(fen)屬龐貝(bei)氏、法布雷疾(ji)病治療領域的(de)特殊藥(yao)品，為國內患者(zhe)的(de)治療帶來(lai)了希望。

美(mei)而贊是賽諾菲的(de)一款治(zhi)療龐(pang)貝(bei)(bei)氏的(de)特效藥(yao)，該藥(yao)2007年(nian)首次在美(mei)國上市，2016年(nian)底獲國家食品藥(yao)品監督(du)管(guan)理總局(CFDA)批準用于龐(pang)貝(bei)(bei)病患者的(de)治(zhi)療。

龐貝(bei)病是(shi)一(yi)(yi)種由酸(suan)性(xing)α-葡萄糖苷酶缺乏引(yin)起(qi)的一(yi)(yi)種常染(ran)色體隱性(xing)遺(yi)傳疾病，根據癥(zheng)狀和(he)體征的發(fa)生時(shi)間一(yi)(yi)般分為(wei)嬰兒(er)型和(he)兒(er)童及成人型，其新生兒(er)發(fa)病率(lv)(lv)僅為(wei)1/40000，由于(yu)對診斷(duan)(duan)技術要求(qiu)極高，且(qie)發(fa)病率(lv)(lv)低下，導致臨床診斷(duan)(duan)困難。國際上的平均診斷(duan)(duan)時(shi)間長達7-10年。對于(yu)嬰兒(er)型龐貝(bei)病，多數患者在確(que)診后一(yi)(yi)兩(liang)年內(nei)死亡。

龐(pang)貝病(bing)會造成患者(zhe)的肌肉、心肌、骨骼肌和呼吸肌嚴重、且(qie)不可逆轉的受(shou)損，當同齡的孩子已經可以(yi)奔(ben)跑跳躍之時(shi)，龐(pang)貝病(bing)患者(zhe)卻(que)只(zhi)能以(yi)輪椅為生，依賴呼吸機(ji)輔助生存，且(qie)無(wu)可避免(mian)的走向死(si)亡，令患者(zhe)及家人痛苦萬分。

法布贊是一款治療法布雷疾病(bing)(bing)的(de)(de)特效藥，于(yu)2019年12月底獲國家(jia)藥品監(jian)督管理局批(pi)(pi)準用(yong)于(yu)被確診為法布雷病(bing)(bing)患者(zhe)的(de)(de)長期酶替代療法，適用(yong)于(yu)成人、8歲及以上的(de)(de)兒童(tong)和青少年。這是國內首個(ge)獲批(pi)(pi)的(de)(de)法布雷病(bing)(bing)特效藥。目前，法布贊已在歐美等多個(ge)國家(jia)和地區(qu)上市(shi)。

法布(bu)雷(lei)病(bing)（也叫法布(bu)里病(bing)）是一種罕見的X染色(se)體(ti)伴性(xing)(xing)(xing)遺傳的溶酶體(ti)貯積病(bing)，患(huan)者常常出(chu)現如(ru)手(shou)腳燒灼般的疼(teng)痛，短(duan)則持續數(shu)分鐘，長則數(shu)日之久，有(you)時(shi)(shi)(shi)反復出(chu)現，嚴重時(shi)(shi)(shi)無法正(zheng)常生活，并對腎、心臟、腦、神經(jing)等各器官產生嚴重損害造成病(bing)變，如(ru)得(de)不到有(you)效(xiao)治療將嚴重威脅生命。這(zhe)類(lei)疾(ji)病(bing)癥狀往(wang)往(wang)出(chu)現在患(huan)者兒(er)童(tong)至青少年(nian)(nian)(nian)時(shi)(shi)(shi)期。此外，男性(xing)(xing)(xing)患(huan)者臨(lin)床(chuang)癥狀重于女(nv)性(xing)(xing)(xing)患(huan)者，男性(xing)(xing)(xing)患(huan)者平均生存期較(jiao)對照(zhao)人群(qun)縮短(duan)20年(nian)(nian)(nian)，女(nv)性(xing)(xing)(xing)患(huan)者則縮短(duan)約10年(nian)(nian)(nian)。據(ju)統(tong)計，我國(guo)約有(you)超(chao)過(guo)300名(ming)法布(bu)雷(lei)確診患(huan)者。